滚球让球盘0·云浮地贫女孩靠输血续命10年,沉睡5年的深圳脐血助她“脱贫”

滚球让球盘0·云浮地贫女孩靠输血续命10年,沉睡5年的深圳脐血助她“脱贫”

滚球让球盘0,5月8日是世界地贫日。

地中海贫血(简称:地贫)是一种遗传病,广东作为地贫的高发区,每6个人中即有1人为地贫基因携带者。地贫常见的有α、β两种类型。其中,重型β地贫需要靠终生定期输血和排铁来维持生命,给家庭造成沉重的经济负担。

在深圳市儿童医院,13岁的云浮重症地贫女孩小彤(化名)已经与病魔抗争了10年。为了彻底“脱贫”,父母尝试过生二胎来为她配型,但以失败告终。2年前,她也曾等到移植仓位,但体内过高的铁蛋白含量,再次错失机会。

所幸的是,深圳市儿童医院血液肿瘤团队为她制定了单倍体联合脐带血移植的治疗方案,近日移植手术已顺利完成。

二胎妹妹救姐“脱贫”失败

小彤出生于广东云浮的一个普通家庭,3岁时,她被确诊患有重型地中海贫血(简称“重型地贫”),这是一种遗传性慢性血液病。

重型地贫儿一般在出生后3到6月开始依赖输血,每2—4周要到医院输血一次,持续终身。随着年龄增长、体重增加,输血量会增加。而输血多了以后,会造成铁过载(即“铁中毒”),需要每天吃药或打针,把铁排出体外。而如果打排铁针,每天得花8到12小时。这对于孩子和家长来说,都是沉重的负担。

除了持续不断的输血“续命”,这类孩子根治的唯一办法就是造血干细胞移植(俗称骨髓移植)。但由于小彤家人与她的配型均为半相合,公共骨髓库也未找到全相合供者,而当时单倍体移植技术尚未成熟,无奈之下她只得定期输血、排铁。

小彤爸爸介绍,这些年小彤的病历、检查单,堆起来足足有半米高,“我们在广东省内多家医院辗转治疗找血,基本上每次输血都需要三天时间,要从外地赶到医院,还要进行相关检查,每月治疗的花费大概需要2000多元。”

这样的日子,一过就是10年。为了早日“脱贫”,他们曾试图通过生二胎,希望用二宝的脐血来救姐姐。医学研究表明,非孪生兄弟姐妹间的配型全相合率是25%。2015年,小彤的妹妹出生了,但配型没有成功。

常年累月高昂的治疗费、检查费让这个家庭不堪重负。两年前,小彤的父母发起众筹,在好心人的帮助下,筹集到了部分治疗费用。然而,由于小彤体内铁蛋白含量过高,医生建议先进行排铁治疗后再进行手术。

就这样,她们眼睁睁错失了一次彻底“脱贫”的机会。

沉睡5年深圳脐血重燃生命希望

要进行骨髓移植手术,一般需要寻找与受者hla(人类白细胞抗原)全相合的供者。这可真是像大海捞针,患者等个三年五年都是寻常的事,而小彤则等了整整10年。

此时传来一个好消息,深圳市儿童医院的单倍体移植技术趋于成熟,骨髓移植技术达到国际先进水平。

两个月前,小彤转入深圳市儿童医院进行治疗。“由于患者找不到全相合的供者,考虑到小孩年龄,所以采取了父亲单倍体联合脐带血造血干细胞移植来治疗地贫,脐血可以弥补单倍体移植的不足,以达到相互补充的作用。”深圳市儿童医院血液肿瘤科主任刘四喜介绍。

今年3月底,小彤已经在移植仓内进行了单倍体移植,输注了爸爸的外周血造血干细胞。

4月3日上午,来自广东省脐血库的脐血从低温下被“唤醒”,成功输进小彤的身体,脐血移植顺利完成。这份脐血是于2013年由一位来自深圳的爱心妈妈捐赠的。

目前,小彤病情稳定,体内的血细胞已经开始生长。如果恢复顺利,她将有望彻底摆脱靠输血续命的经历。

深儿医已完成244例地贫移植

刘四喜介绍,单倍体移植技术对hla配型要求不高,爸爸妈妈都可以作为孩子的骨髓移植供体,这也让更多的病人都有机会接受移植。

虽然对hla配型要求没那么高了,但是移植相关并发症的风险相对增加了,对移植团队的技术要求更高。

自2016年开始,深圳市儿童医院就已开展单倍体移植手术。截至2019年4月,医院共完成地中海贫血移植244例,患儿总生存率达97.95%,处于国内领先水平。其中,已完成的单倍体移植达70余例,生存率达98%。这意味着深圳市儿童医院骨髓移植技术,达到了国际先进水平。

同时,深圳市儿童医院正在进行扩仓建设,预计今年年底,新的移植仓将会建成,届时医院将会有26间百级洁净移植仓,移植仓数量位居国际前列,这也意味着,地贫患者等待移植治疗的时间可缩短。

【记者】向雨航

【通讯员】朱利辉

【作者】 向雨航

【来源】 南方报业传媒集团南方+客户端 南方号~深圳市~健康情报局

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